Dostrzegamy skalę i wagę problemów pacjentów z chorobami rzadkimi – powiedział
28 lutego w Warszawie podczas konferencji z okazji Dnia Chorób Rzadkich minister zdrowia Łukasz Szumowski. W wydarzeniu wzięli udział pacjenci, liderzy organizacji pacjentów, eksperci oraz przedstawiciele Ministerstwa Zdrowia.

W Polsce na choroby rzadkie cierpi blisko 2,5 mln osób, które od lat czekają na wdrożenie Narodowego Planu na Rzecz Chorób Rzadkich. Przedstawiciele Ministerstwa Zdrowia zadeklarowali, że dokument regulujący najważniejsze kwestie dotyczące pacjentów jest prawie ukończony.

Ministerstwo Zdrowia: Mamy środki finansowe. Brakuje odpowiednich narzędzi

O tym, że widzimy problem, świadczy m.in. 14 programów lekowych w obszarze chorób rzadkich przyjętych w 2018 roku i zeszłoroczne wydatki na refundacje terapii chorób rzadkich w kwocie ponad 600 mln zł. To, czego dotychczas brakowało, to odpowiednie narzędzia, dzięki którym regulator może w długofalowy sposób wspierać pacjentów. Takim narzędziem jest od dawna oczekiwany przez środowisko pacjentów i lekarzy Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich, który jest już na etapie ostatecznych konsultacji w Ministerstwie Zdrowia i w czasie kilku najbliższych miesięcy powinien zostać przyjęty przez Radę Ministrów – powiedział minister zdrowia Łukasz Szumowski.
Minister zdrowia zapewnił, że Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich to dokument, który ma regulować najważniejsze kwestie i najpilniejsze potrzeby pacjentów. – Plan opisuje wielotorowe działania
w obszarze refundacji, działań legislacyjnych, po tworzenie referencyjnych jednostek leczniczych
– powiedział.
Minister Łukasz Szumowski zwrócił także uwagę na konieczność prowadzenia przez regulatora badań klinicznych w obszarze chorób rzadkich – Możliwe to będzie dzięki m. in. nowo powołanej Agencji ds. Badań Medycznych. Ustawa umożliwiająca jej stworzenie została już przyjęta przez Sejm i Senat
i niebawem ma zostać podpisana przez prezydenta
– podkreślił.
Plan dla Chorób Rzadkich jest elementem kluczowego dla polskiego rządu programu Dostępność Plus
Obecna na konferencji sekretarz stanu Ministerstwa Zdrowia Józefa Szczurek-Żelazko podkreśliła natomiast, że opracowanie Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich wymaga ścisłej współpracy między resortem a pacjentami i organizacjami pozarządowymi. – Ta współpraca i konsultacje międzyresortowe trwają i wymagają czasu koniecznego dla wypracowania kompleksowych rozwiązań. Prace nad Planem dla Chorób Rzadkich wpisują się w rządowy program „Dostępność Plus”, którego celem jest zapewnienie swobodnego dostępu do dóbr, usług oraz możliwości udziału w życiu społecznym i publicznym osób o szczególnych potrzebach – powiedziała wiceminister zdrowia.
Nowa Polityka Lekowa Państwa umożliwia skuteczne rozwiązania refundacyjne i zwiększanie dostępności do tzw. leków sierocych
Były wiceminister zdrowia Marcin Czech zauważył, że nowa Polityka Lekowa Państwa umożliwia m.in. zwiększanie dostępności do tzw. leków sierocych. – Dzięki wprowadzonym w obszarze Polityki Lekowej Państwa rozwiązaniom możliwe będzie wprowadzenie zmian w ustawie refundacyjnej, które ułatwią poszerzenie dostępności do leczenia w wielu chorobach, także rzadkich. W ciągu ostatnich lat wzrosły nakłady państwa polskiego na leki stosowane w chorobach rzadkich. Wydatki planowane na ten cel w 2019 roku stawiają Polskę, w obszarze nakładów finansowych, niemalże na równi z państwami wysokorozwiniętymi – podkreślił.
Do 2020 roku spodziewamy się 200 nowych leków. Polscy pacjenci powinni mieć do nich dostęp
Nadzieję na polepszenie sytuacji polskich pacjentów wyraził Stanisław Maćkowiak, prezes stowarzyszenia działającego na rzecz pacjentów z chorobami rzadkimi „Ars Vivendi”.
Dostrzegam wiele pozytywnych efektów prac rządowych, w tym wprowadzone w 2018 r. liczne programy lekowe czy dokument nowej Polityki Lekowej Państwa, który umożliwi zmiany w ustawie refundacyjnej. Niemniej konieczna jest poprawa opieki zdrowotnej i socjalnej dla pacjentów i ich opiekunów. Do 2020 r. spodziewamy się wprowadzenie około 200 nowych leków w obszarze chorób rzadkich. Ważne jest to, aby polscy pacjenci mieli do nich pełen dostęp – powiedział.
Klimat dla chorób rzadkich się ociepla
Prof. Anna Kostera-Pruszczyk z Kliniki Neurologii Uniwersytetu Warszawskiego zwróciła uwagę
na potrzebę zwiększenia dostępności do leków, ale i konieczność edukacji lekarzy różnych specjalizacji w obszarze chorób rzadkich. – Mamy grupę chorób rzadkich, które przebiegają ostro i charakteryzują się złymi rokowaniami, ale większość tych chorób ma przebieg przewlekły. Możemy je leczyć, ale cały czas się tego uczymy. Właściwa opieka nad chorym wymaga także współpracy na linii lekarz-pacjent oraz szukania rozwiązań, które przynoszą największą korzyść pacjentom – mówiła.
 
Pospiech nie jest wskazany. Ważne są skuteczne rozwiązania i rekomendacje umożliwiające kompleksową opiekę nad pacjentami i cały systemem leczenia
Mirosław Zieliński, prezes Krajowego forum na rzecz terapii chorób rzadkich „Orphan” docenił zaangażowanie środowiska pacjentów, ekspertów oraz przedstawicieli Ministerstwa Zdrowia w działania na rzecz powstania Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich, pokreślił natomiast, że w pracy nad tak ważnym dokumentem pospiech nie jest wskazany. – Ważne są skuteczne rozwiązania i rekomendacje umożliwiające kompleksową opiekę nad pacjentami i cały systemem leczenia. Zespół ds. Planu dla Chorób Rzadkich wypracował szereg skutecznych rozwiązań
i rekomendacji, swoisty aksjomat będący podstawą nowo powstającego planu. Ważne, abyśmy kończąc prace nad tym dokumentem, wypracowali najlepsze rozwiązania w obszarze fundamentalnych elementów planu, czyli diagnostyki, rejestru chorych, sieci ośrodków referencyjnych i leczenia. Dziś tylko 10 proc. pacjentów może liczyć na właściwe, finansowane przez płatnika leczenie.  Ostatnie prace nad Planem dla Chorób Rzadkich napawają mnie jednak optymizmem i wierzę, że już wiosną dokument został przedstawiony Radzie Ministrów do uchwalenia –
podsumował.
Laureaci Kryształowej Gwiazdy Kapituły Dnia Chorób Rzadkich
Podczas konferencji z okazji Dnia Chorób Rzadkich, minister zdrowia Łukasz Szumowski oraz dawny wiceminister zdrowia Marcin Czech zostali odznaczeni Kryształową Gwiazdą Kapituły Dnia Chorób Rzadkich 2019. Wyróżnienie to przyznawane jest za szczególne zaangażowanie w poprawę sytuacji polskich pacjentów z chorobami rzadkimi przez organizatora obchodów Dnia Chorób Rzadkich, Krajowe Forum na rzecz terapii chorób rzadkich „Orphan”. Kryształową Gwiazdę Kapituły Dnia Chorób Rzadkich otrzymał także Kacper Ruciński, prezes Fundacji SMA działającej na rzecz chorych z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA).